근육 성장과 질병 진행의 중요한 조절자로서 GDF-8는 현재 골격근 질환, 신경근 질환, 비만 및 암을 치료하는 데 중요한 표적입니다. Scholar Rock의 SRK-015(Apitegromab)는 이 범주의 대표적인 약물입니다. SRK-015는 성숙한 GDF-8 및 기타 밀접하게 관련된 성장 인자에 결합하지 않고 인간 Pro-GDF-8 또는 잠복성 GDF-8에 높은 특이성으로 결합하는 완전 인간 단일클론 항체입니다. 방출되기 전에 GDF-8를 억제하여 높은 선택성과 최소한의 부작용을 제공합니다. SRK-015는 현재 척수성 근위축증(SMA)에 대한 3상 임상 시험(NCT05156320) 중이며 SMA에 대한 최초의 잠재적인 근육 지향 치료법입니다. 로슈의 RO7204239(GYM329, RG6237)는 잠복성 미오스타틴을 표적으로 하며 SMA(NCT05115110) 및 안면견갑상완 근이영양증(NCT05548556)에 대한 테스트가 진행되고 있습니다.
